36氪獲悉，聚焦于基因和細(xì)胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）已完成超2億元人民幣B輪融資。本輪融資由上海自貿(mào)區(qū)基金領(lǐng)投，東方富海、天士力資本、貝達(dá)基金、歌斐資產(chǎn)等跟投。本輪融資將用于繼續(xù)推進(jìn)公司細(xì)胞和基因藥物的轉(zhuǎn)化及落地，并加大力度進(jìn)一步加速全球化研發(fā)布局。

邦耀生物成立于2013年，是一家聚焦于基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域的創(chuàng)新藥企，36氪曾對其有過詳細(xì)報(bào)道。據(jù)悉，旗下有多個(gè)研發(fā)管線，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“上?；蚓庉嬇c細(xì)胞治療研究中心”，邦耀生物過去5年已產(chǎn)生100多項(xiàng)專利成果，有5個(gè)項(xiàng)目在8所知名醫(yī)院開展研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)，多個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入IND申報(bào)階段。

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其中值得一提的是，邦耀生物的基因編輯治療β-地中海貧血癥是世界首個(gè)成功通過基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地中海貧血的項(xiàng)目，顯示出全球最優(yōu)的臨床效果，已于2022年8月獲得IND批件，正式進(jìn)入臨床I/II期研究；非病毒PD1定點(diǎn)整合CAR-T項(xiàng)目采用創(chuàng)新的技術(shù)路徑，制備成本較病毒類CAR-T產(chǎn)品大幅降低，制備周期更短，預(yù)計(jì)年內(nèi)獲批IND。

β-地中海貧血癥會(huì)干擾血紅蛋白的產(chǎn)生，是目前世界上最常見的遺傳性疾病之一，但針對這種疾病的治療手法十分有限，輸血和去鐵治療在目前仍是重要的治療方法。但由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高昂，這類患者僅有部分比例能維持規(guī)范輸血和規(guī)范去鐵治療，且治標(biāo)不治本——還可能會(huì)出現(xiàn)因鐵過載和多器官損傷而導(dǎo)致的嚴(yán)重并發(fā)癥，生存狀況堪憂，且患病者眾。

2021年5月發(fā)表的《中國地中海貧血藍(lán)皮書（2020）》數(shù)據(jù)顯示，地貧基因攜帶者約占全球3.45億人口，而中國地貧基因攜帶者約有3000萬人，重型和中間型地貧患者人數(shù)在30萬左右，并且正以每年約10％的速度遞增。

當(dāng)前對于地貧傳統(tǒng)療法中，造血干細(xì)胞移植是唯一可以根治β-地中海貧血的方法，但費(fèi)用昂貴且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植，若能將自體造血干細(xì)胞經(jīng)基因校正后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，則可以解決造血干細(xì)胞來源不足及配型困難的問題。

為此，基因治療似乎成為了一種“救命稻草”。今年8月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了藍(lán)鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用于治療因患β-地中海貧血癥而需要定期輸血的患者，在美國的定價(jià)高達(dá)280萬美元（約合人民幣1908萬元），成為“史上最貴藥”。

據(jù)悉，Zynteglo是一款慢病毒基因療法，其機(jī)制為：首先從患者骨髓中提取造血干細(xì)胞，然后通過慢病毒將β-珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血干細(xì)胞中，恢復(fù)血紅蛋白生成。這與邦耀生物的技術(shù)路徑有所不同，后者主要是利用基因編輯系統(tǒng)對患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，修飾后的造血干細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過自我更新和分化重建修飾細(xì)胞群體，從而達(dá)到治療血液系統(tǒng)疾病的目的，屬于基因編輯療法產(chǎn)品。

另外，邦耀生物已搭建基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)、造血干細(xì)胞平臺(tái)、非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺(tái)、通用型細(xì)胞平臺(tái)、增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)五大具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，擁有7000平米GMP中試基地及近200人的運(yùn)營團(tuán)隊(duì)，囊括新藥研發(fā)、CMC、質(zhì)控、臨床研究以及商業(yè)化等，以支持研究成果的轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。

據(jù)悉，邦耀生物核心管理團(tuán)隊(duì)囊括了多位CGT領(lǐng)域?qū)＜?，邦耀生物?chuàng)始人、董事長劉明耀博士為國家首批特聘專家、國家講席教授，曾獲得國家科技進(jìn)步一等獎(jiǎng)、上海市科技進(jìn)步一等獎(jiǎng)；邦耀生物CEO鄭彪博士是免疫學(xué)領(lǐng)域?qū)＜?，曾在美國貝勒醫(yī)學(xué)院任該校病理和免疫系終身教授，并曾任GSK免疫疾病研發(fā)負(fù)責(zé)人，美國強(qiáng)生公司全球副總裁等。鄭彪認(rèn)為，當(dāng)前全球CGT領(lǐng)域的藥物研發(fā)尚處于較為早期階段，也是國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在這一熱門賽道能夠?qū)崿F(xiàn)“彎道超車”的關(guān)鍵契機(jī)。

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1.聚焦基因和細(xì)胞治療，「邦耀生物」β-地中海貧血項(xiàng)目國內(nèi)IND獲批

2.知料 | 劃時(shí)代的細(xì)胞療法上市，只有少數(shù)門票的行業(yè)還有哪些機(jī)會(huì)？

關(guān)鍵詞： 造血干細(xì)胞 細(xì)胞治療 地中海貧血